بزرگنمايي:

راه ترقی- در اولین مورد آزمایش انسانی این درمان در جهان، افرادی که دُزهای بالاتری دریافت کردند، کاهش قابل ملاحظه و بادوام در سطح کلسترول بد را تجربه کردند. این درمان می‌تواند برای افرادی که بطور ژنتیکی مستعد سطح بالای کلسترول بد هستند و در معرض خطرات ناشی از آن قرار دارند ، مورد استفاده قرار گیرد.

این ژن‌درمانی توسط شرکت «وِرو تراپوتیک» (Verve Therapeutics) طراحی شده و از فناوری «کریسپر» (CRISPR ) برای خاموش کردن یک ژن یافت شده در سلول های کبدی استفاده می‌کند. این ژن موسوم به PCSK9 تولید کننده آنزیمی است که مسئول تنظیم سطح کلسترول LDL است.

در برخی افراد با زمینه خانوادگی کلسترول بالا (هایپرکلسترولیمیا) ، ژن PCSK9 به نوعی تغییر می‌کند که موجب سطح بسیار بالاتر کلسترول «ال دی ای» در خون می‌شود. این کلسترول «بد» اضافی سپس در دیواره‌های عروق تجمیع شده و خطر حمله قلبی، سکته و سایر مشکلات قلبی و عروقی را تا حد زیادی بالا می‌برد.

با خاموش کردن ژن PCSK9 این امیدواری وجود دارد که ژن درمانی یاد شده بطور قابل اعتماد و با دوام سطح کلسترول «ال دی ال» را در افراد با این شرایط کاهش دهد.

آزمایش این روش درمانی در مقیاس کوچک روی 9 فرد مبتلا به هایپرکلسترولیمیا انجام شد و هر فرد یک تزریق واحد از VERVE-101 را تجربه کرد هر چند برخی از افراد دُز بالاتری دریافت کردند.

مرحله این آزمایش با این هدف انجام شده که ایمنی درمان را مورد آزمایش قرار دهد. در جریان آزمایش ها مشخص شد این داروی جدید بطور کلی به خوبی توسط بدن تحمل شده و اکثر نتایج نامساعد نیز ملایم بوده یا احتمالا نامرتبط با این درمان بوده است.

بنا بر اعلام این محققان، در بین سه شرکت کننده‌ای که بالاترین میزان دُز این دارو را دریافت کردند، یک ماه بعد از دریافت درمان، کاهش سطح کلسترول «ال دی ال» مشاهده شد. بیماری که بالاترین سطح دارو را دریافت کرده بود تا شش ماه بعد نیز همچنان سطح کلسترولش پایین بود.

با این حال دو نفر نیز نتایج بدی را تجربه کردند. یکی از این افراد یک روز پس از این درمان دچار حمله قلبی شد و یکی نیز پنج هفته ایست قلبی کرد. یک هیات مستقل در این خصوص نظر داد که حمله قلبی ممکن است با این درمان مرتبط بوده باشد، اما ایست قلبی ناشی از مشکلات قلبی زمینه‌ای بوده و ارتباطی با این درمان نداشته است. نتایج این تحقیق هفته گذشته در جریان جلسات علمی «انجمن قلب آمریکا» ارائه شد.